lOMoAR cPSD| 48541417
1. Рекомбинантный инсулин (Recombinant Insulin )
2. Генная терапия и генетическая диагностика (Gene therapy & Genetic)
3. Молекулярная диагностика (Molecular diagnosis )
4. Фармакогеномика (Pharmacogenomics )
5. Вакцин, антибиотиков и гормонов (Vaccines, Antibiotics and Hormones) Mục lục I. Tổng quan II.
Các sản phẩm công nghệ sinh học được ứng dụng trong y tế 1.
chẩn đoán phân tử - Molecular Diagnosis 2.
Liệu pháp gen & Chẩn đoán gen (Gene Therapy & Genetic Diagnosis) 3.
Pharmacogenomics Dược động học 4. Recombinant Insulin 5.
Production of Vaccines, Antibiotics, and Hormones
III. Sản phẩm công nghệ sinh học trong tương lai 1. Tissue Nanotransfection 2. CRISPR
Trong những năm gần đây, việc ứng dụng công nghệ sinh học (CNSH) rộng rãi vào các ngành sản
xuất và đời sống xã hội, trong đó có lĩnh vực khoa học y dược nhằm nâng cao hiệu quả công tác
chăm sóc sức khoẻ, phòng ngừa hữu hiệu, chẩn đoán sớm, nhanh, chính xác và điều trị bệnh hiệu quả
- lợi ích tối đa của công nghệ sinh học đã được sử dụng bởi chăm sóc sức khỏe
- protein và polypeptide có nguồn gốc từ công nghệ sinh học từ nhóm thuốc tiềm năng mới
- Với sự tiến bộ của thao tác gen trong khoa học sinh vật đã dẫn đến cuộc cách
mạng mới gọi là cách mạng gen
- hiện có 35 phương pháp điều trị và vắc-xin có nguồn gốc từ công nghệ sinh
học đã được USFDA phê duyệt riêng cho mục đích y tế và hơn 500 loại thuốc
và vắc-xin sẽ tiếp cận thị trường
- khoảng 600 chẩn đoán công nghệ sinh học có sẵn trong thực hành lâm sàng
- khoảng 130 giao thức liệu pháp gen đã được phê duyệt
1. chẩn đoán phân tử - Molecular Diagnosis lOMoAR cPSD| 48541417
Chẩn đoán y khoa là một ứng dụng khác của công nghệ sinh học trong lĩnh vực
y tế. Nhiều khi nồng độ mầm bệnh tăng theo thời gian phát bệnh. Do đó, chẩn
đoán sớm và kiến thức về sinh lý bệnh là điều cần thiết để chữa trị hiệu quả.
Điều này có thể đạt được với sự trợ giúp của các kỹ thuật như:
- Công nghệ DNA tái tổ hợp:
Công nghệ DNA tái tổ hợp đang kết hợp các phân tử DNA từ hai loài khác nhau
và sau đó chèn DNA mới đó vào sinh vật chủ. Các sinh vật chủ đó sẽ tạo ra các
tổ hợp di truyền mới cho y học, nông nghiệp và công nghiệp.
Có rất nhiều ví dụ về công nghệ DNA tái tổ hợp đang được sử dụng trong dược
phẩm sinh học và chẩn đoán; thuốc tái tổ hợp như insulin có thể hoạt động tốt
hơn với cơ thể, v.v. Do có nhiều lợi ích mà DNA tái tổ hợp mang lại cho nhiều
loại sản phẩm, các nhà nghiên cứu rất lạc quan về tương lai của nó trong khoa
học sinh học và cả trong các ngành công nghiệp khác.
Tái tổ hợp DNA-sự thành công trong E-lưu huỳnh sớm nhất là 98. phân tử
insulin. Ngoài ra, hormone tăng trưởng của con người (HGH) được sử dụng để
điều trị rối loạn tăng trưởng ở trẻ em. Gen HGH được sao chép từ thư viện
cDNA (DNA bổ sung) và được đưa vào các tế bào E. coli bằng cách sao chép
nó vào một vec tơ vi khuẩn.
- Phản ứng chuỗi polymerase (PCR) là kỹ thuật khuếch đại đoạn DNA đặc
hiệu time trong chẩn đoán sốt xuất huyết, tay chân miệng, cúm,… xác định type của
vi rút sốt xuất huyết Dengue; vi rút HPV,…
- Kỹ thuật Real-time PCR: định lượng DNA HBV, RNA HCV trong nghi
ngờ, theo dõi và điều trị bệnh viêm gan B và C; thăm dò lao và lao đa
kháng; xác định kiểu gen HCV; xác định các biến thể kháng Lamivudin
của vi rút HBV; phát hiện vi rút CMV và EBV; phát hiện đột biến gen trong ung thư.
- Xét nghiệm hấp thụ miễn dịch liên kết với enzyme (ELISA): dựa trên phản
ứng kháng nguyên và kháng thể để phát hiện các bệnh khác nhau
- Kỹ thuật lai phân tư phát hiên type nguy cơ gây ung thư cổ tử cung.̣
- Kỹ thuật Gene Xpert MTB/RIF chẩn đoán phát hiên sớm người bệ nh lao và laọ đa kháng.
- Kỹ thuật ly trích huyết tương giàu tiểu cầu (PRP) là công nghê thu nhậ n tiểụ cầu từ
máy tự thân, sau đó lợi dụng các yếu tố tăng trưởng có trong tiểu cầu để kích
thích quá trình phục hồi vết thương, đẩy nhanh quá trình loại bỏ tế bào chết, lOMoAR cPSD| 48541417
sản sinh Collagen, tái tạo mạch máu, tăng sinh lượng hyaluronic acid dưới da…
giúp da mau hồi phục và trẻ hóa, dùng để điều trị các bênh về da như rụng tóc,
sẹo lõm,…̣ - Kỹ thuật LPA chẩn đoán lao kháng thuốc hàng 1 và hàng 2. Đây là
kỹ thuât dựạ trên công nghê lai đầu dò bao gồm 3 bước: Tách chiết DNA, nhân gen va ̣
lai đầu dò. Tính đến thời điểm hiện tại, kỹ thuật LPA được xem
như là ứng dụng công nghệ sinh học hiện đại và hoàn thiện nhất trong chẩn
đoán lao và lao kháng thuốc được WHO và CDC khuyến cáo thực hiện.
2. Liệu pháp gen & Chẩn đoán gen (Gene Therapy & Genetic Diagnosis)
Liệu pháp gen nắm giữ câu trả lời hứa hẹn nhất cho vấn đề bệnh di truyền. Liệu
pháp gen được sử dụng để điều trị các rối loạn di truyền thường bằng cách đưa
một gen bình thường hoặc gen sửa gen khiếm khuyết hoặc không hoạt động vào
một cá thể với sự trợ giúp của các vectơ như retrovirus, adenovirus và virus herpes simplex.
Gen bình thường thay thế gen khiếm khuyết hoặc không hoạt động và thực hiện
các chức năng của nó. Liệu pháp này có cơ hội cao nhất để phát triển thành
phương pháp chữa trị vĩnh viễn nếu được áp dụng trong giai đoạn sớm nhất của cuộc đời.
Liệu pháp gen là một kỹ thuật kỹ thuật di truyền được sử dụng để chữa bệnhCác
dạng liệu pháp gen tiên tiến hơn cố gắng sửa đột biến ở vị trí ban đầu trong bộ
gen, chẳng hạn như trường hợp điều trị suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (SCID).
Quá trình kiểm tra các khiếm khuyết di truyền nghi ngờ trước khi tiến hành điều
trị được gọi là chẩn đoán di truyền bằng xét nghiệm di truyền. Trong một số
trường hợp bệnh di truyền xuất hiện trong gia đình của một cá nhân, các thành
viên trong gia đình có thể được khuyên nên thực hiện xét nghiệm di truyền. Ví
dụ, đột biến gen BRCA có thể làm tăng khả năng phát triển ung thư vú và ung
thư buồng trứng ở phụ nữ và một số bệnh ung thư khác ở phụ nữ và nam giới.
Một phụ nữ bị ung thư vú có thể được sàng lọc những đột biến này. Nếu một
trong những đột biến có nguy cơ cao được tìm thấy, những người họ hàng nữ
của cô ấy cũng có thể muốn được sàng lọc đột biến cụ thể đó, hoặc đơn giản là
cảnh giác hơn với sự xuất hiện của bệnh ung thư. Xét nghiệm di truyền cũng
được áp dụng cho thai nhi (hoặc phôi được thụ tinh trong ống nghiệm) để xác
định sự hiện diện hay vắng mặt của các gen gây bệnh trong các gia đình mắc
các bệnh suy nhược cụ thể.. 3. Pharmacogenomics lOMoAR cPSD| 48541417 Dược động học
Pharmacogenomics đã dẫn đến việc sản xuất các loại thuốc phù hợp nhất
với cấu trúc di truyền của một cá nhân. Nó có thể được áp dụng trong các
bệnh như ung thư, trầm cảm, HIV, hen suyễn, v.v.
Hệ gen dược học mang lại những lợi ích sau: 1.
Phát triển thuốc điều chế. Những loại thuốc được thiết kế riêng này
hứa hẹn không chỉ tối đa hóa hiệu quả điều trị mà còn giảm thiệt hại cho
các tế bào khỏe mạnh gần đó. 2.
Phương pháp xác định liều lượng thuốc thích hợp chính xác hơn.
Biết được di truyền học của bệnh nhân sẽ cho phép các bác sĩ xác định cơ
thể của bệnh nhân có thể xử lý và chuyển hóa thuốc tốt như thế nào. Điều
này sẽ tối đa hóa giá trị của thuốc và giảm khả năng quá liều. 3.
Những cải tiến trong quy trình khám phá và phê duyệt thuốc. Việc
khám phá các liệu pháp tiềm năng sẽ được thực hiện dễ dàng hơn bằng
cách sử dụng các mục tiêu bộ gen. Các gen có liên quan đến nhiều bệnh tật
và rối loạn. Với công nghệ sinh học hiện đại, những gen này có thể được
sử dụng làm mục tiêu để phát triển các liệu pháp mới hiệu quả, có thể rút
ngắn đáng kể quá trình khám phá thuốc. 4.
Vắc xin tốt hơn. Vắc-xin an toàn hơn có thể được thiết kế và sản
xuất bởi các sinh vật biến đổi bằng kỹ thuật di truyền. Những loại vắc-xin
này sẽ tạo ra phản ứng miễn dịch mà không có nguy cơ lây nhiễm. Chúng
sẽ rẻ, ổn định, dễ bảo quản và có khả năng được thiết kế để mang nhiều
chủng mầm bệnh cùng một lúc.
4. Recombinant Insulin
Bệnh nhân tiểu đường cần insulin để loại bỏ lượng đường dư thừa ra khỏi
máu. Bệnh nhân tiểu đường có lượng insulin rất thấp hoặc không có
insulin do cơ thể sản xuất. Do đó, họ cần insulin bên ngoài để kiểm soát
lượng đường trong máu.
Sau đó, người ta phát hiện ra rằng insulin được sản xuất bởi tuyến tụy của
lợn có thể được sử dụng bởi con người. không có đủ nguồn cung với số
lượng cần thiết. Điều này dẫn đến việc nhân bản gen insulin của con người.
Trình tự gen cụ thể mã hóa insulin người đã được đưa vào vi khuẩn E. coli.
Trình tự gen đã thay đổi thành phần di truyền của các tế bào E. coli. Trong lOMoAR cPSD| 48541417
vòng 24 giờ, một số vi khuẩn E.coli chứa gen insulin người tái tổ hợp đã
được sản xuất. Insulin người tái tổ hợp được phân lập từ tế bào E. coli.
5. Production of Vaccines, Antibiotics, and Hormones
Các chiến lược tiêm chủng truyền thống sử dụng các dạng vi sinh vật hoặc vi rút
đã bị làm yếu hoặc không hoạt động để kích thích hệ thống miễn dịch. kỹ thuật
hiện đại hóa các đặc điểm của các cụ thể và các loại vải của các vật liệu và các
sản phẩm trong vi khuẩn. Chất này sau đó được sử dụng làm vắc-xin. Trong một
số trường hợp, chẳng hạn như vắc-xin cúm H1N1, các gen nhân bản từ vi-rút đã
được sử dụng để chống lại các chủng vi-rút thay đổi liên tục.
Thuốc kháng sinh tiêu diệt vi khuẩn và được sản xuất tự nhiên bởi các vi sinh
vật như nấm; penicillin có lẽ là ví dụ nổi tiếng nhất. Thuốc kháng sinh được sản
xuất trên quy mô lớn bằng cách nuôi cấy và thao túng tế bào nấm. Các tế bào
nấm thường được biến đổi gen để cải thiện sản lượng của hợp chất kháng sinh. Vắc xin ăn được
Vắc xin thu được từ động vật và nuôi cấy tế bào. Những vắc-xin này chứa mầm bệnh bất hoạt.
Các cây chuyển gen có thể tạo ra các kháng nguyên có thể được sử dụng làm
vắc-xin ăn được. Protein kháng nguyên từ một số mầm bệnh có thể được biểu
hiện ở thực vật như cà chua và chuối. Củ cải đường chuyển gen có thể điều trị
bệnh lở mồm long móng ở động vật, chuối và cà chua chuyển gen có thể chữa
các bệnh như dịch tả và viêm gan B. Vắc xin HPV
Bạn có thể đã nghe nói về Vi-rút u nhú ở người (HPV) và mối liên hệ giữa vi-rút
này với ung thư cổ tử cung—là dạng ung thư nguy hiểm thứ hai đối với phụ nữ,
bên cạnh ung thư vú. Thống kê cho thấy ung thư cổ tử cung giết chết 275.000
phụ nữ mỗi năm, đó là lý do tại sao vắc-xin ngừa vi-rút HPV lại rất quan trọng.
Tin tốt là hiện nay có hai loại vắc-xin trên thị trường—Cervarix và Gardasil—
đã được Hoa Kỳ chấp thuận. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm để sử
dụng cho phụ nữ từ 9 đến 26 tuổi.
Những vacxin trị liệu cũng đã được thử nghiệm lâm sàng để chữa các
bệnh không lây nhiễễm, ví dụ để tăng phản ứng miễễn dịch đốối với những
chủng loại khốối u ung thư. Hiện nay, vẫễn chưa có các loại vacxin trị liệu
được đưa ra thị trường, nhưng có một sốố ứng dụng được dùng trong các lOMoAR cPSD| 48541417
thử nghiệm lâm sàng quy mô nhỏ. Trong sốố các vacxin trị liệu có được,
loại tiên tiễốn nhẫốt là để chốống bệnh ung thư, đốồng thời cũng có sự
chú trọng gia tăng để chốống HIV/AIDS và chữa các bệnh thẫồn kinh.
Cũng có sự quan tâm ngày càng tăng đễốn lĩnh vực vacxin ADN, trong đó
ADN được dùng thay cho protein để tạo ra phản ứng miễễn dịch. Vễồ lý
thuyễốt, vacxin ADN có một sốố ưu điểm so với các vacxin khác. Ví dụ,
các vacxin ADN có tác dụng từ bên trong tễố bào, có tiễồm năng tạo ra
phản ứng mạnh hơn và hy vọng sẽễ có khả năng chốống lại các loại virus
biễốn đổi liên tục, chẳng hạn như virus cúm. Tuy nhiên, cho dù đã có
thành công ở động vật, nhưng những thử nghiệm lâm sàng ban đẫồu ở
người cho thẫốy rằồng vacxin AND vẫễn không đủ công hiệu. Điễồu này
dẫễn tới việc tìm kiễốm sử dụng các công nghệ cận kễồ, chẳng hạn như
dùng vectơ virus để làm phương tiện dẫễn nạp và điễồu này có hứa hẹn
nhiễồu hơn. Hiện có một sốố vacxin ADN đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.
Các công nghệ sinh học có thể được đưa vào sử dụng trong tương lai 1. Tissue Nanotransfection
Chuyển đổi nano mô hoạt động bằng cách tiêm mã di truyền vào tế bào
da, biến các tế bào da đó thành các loại tế bào khác cần thiết để điều trị
bệnh. Trong một số thử nghiệm trong phòng thí nghiệm, một lần chạm
TNT đã sửa chữa hoàn toàn chân bị thương của chuột trong khoảng thời
gian vài tuần bằng cách biến tế bào da thành tế bào mạch máu. Và theo
báo cáo, công nghệ sinh học này có thể hoạt động trên các loại mô khác
ngoài da. Tiềm năng của loại liệu pháp gen này là rất lớn, từ việc giúp đỡ
những nạn nhân bị tai nạn xe hơi cho đến những người lính đang tại ngũ.
Công nghệ sinh học y tế đã giúp tiến bộ này trở nên khả thi, và việc tiếp
tục nghiên cứu và thử nghiệm sẽ chỉ giúp cải thiện công nghệ này và áp
dụng nó trên khắp các bệnh viện và trung tâm y tế. 2. CRISPR: lOMoAR cPSD| 48541417
Công nghệ CRISPR hay CRISPR-Cas9 sử dụng một loại protein gọi là
Cas9, hoạt động giống như một chiếc kéo phân tử và có thể cắt DNA.
CRISPR là các đoạn DNA chuyên dụng và được sử dụng trong công nghệ
sinh học y tế như một công cụ để chỉnh sửa bộ gen. Điều này cho phép
các nhà khoa học thay đổi DNA và sửa đổi các chức năng của gen,
thường được gọi là kỹ thuật di truyền. Có rất nhiều ứng dụng, chẳng hạn
như sửa chữa các khiếm khuyết di truyền, điều trị bệnh, ngăn chặn sự lây
lan của bệnh tật, v.v. Nhưng khoa học về việc thay đổi bộ gen có nhiều lo
ngại về đạo đức xung quanh nó. Từ khả năng đột biến gen và những ẩn số
xung quanh đột biến gen, CRISPR là một lĩnh vực gây tranh cãi của khoa
học y sinh. Một số nghiên cứu mới thậm chí còn chỉ ra rằng có lẽ công
nghệ CRISPR có thể tạo ra khối u và ung thư bằng cách xóa DNA không
được kiểm soát hoặc chính xác. Tất nhiên, các công ty dược phẩm và các
tổ chức khoa học khác phát triển và sử dụng công nghệ CRISPR đang cố
gắng hạ thấp các mối quan tâm và vấn đề, vì vậy thực tế về lợi ích và tác
hại của công nghệ này phần nào chưa được biết đến.